Die Datenlandschaft in Biotech und Medtech kartieren

# Die Datenlandschaft in Biotech und Medtech kartieren

Eine Kardiologin verschreibt ein neues Antikoagulans. Sechs Monate später will eine Safety-Analystin wissen: Bluten Patienten unter diesem Medikament häufiger als erwartet? Um das zu beantworten, braucht sie mindestens vier verschiedene Datensätze, von denen keiner dafür gebaut wurde, mit den anderen zu sprechen. Die elektronische Patientenakte zeigt die Verschreibung. Die Claims-Datenbank zeigt den Krankenhausaufenthalt. Das Adverse-Event-Register zeigt die gemeldete Blutung. Das Genomics-Panel erklärt vielleicht, warum ein Patient schlecht reagiert hat. Jeder Datensatz enthält einen Teil der Wahrheit, und jeder hat blinde Flecken, die die anderen nicht beheben kkThe average number of new users each existing user generates through referrals. Above 1.0, growth compounds on itself and becomes exponential.Vollständige Definition ansehen →önnen.

Genau darum geht es in dieser Lektion: zu wissen, welcher Datensatz welche Frage beantwortet und wo jeder von ihnen Sie in die Irre führt.

Die sechs zentralen Datensätze

1. Elektronische Patientenakten (EHRs)

EHRs sind die klinische Dokumentation aus der Versorgung: Diagnosen, Verschreibungen, Laboranforderungen, ärztliche Notizen, Vitalparameter. In den USA dominieren die Anbieter Epic und Oracle Health (früher Cerner). In Europa ist die Landschaft über nationale Systeme hinweg stärker fragmentiert.

Beantwortet gut: Was ist mit diesem Patienten klinisch passiert? Was wurde gemessen, verschrieben, diagnostiziert?

Kann nicht beantworten: Was außerhalb dieses Gesundheitssystems passiert ist. Geht ein Patient in ein konkurrierendes Krankenhaus, ist dieser Besuch unsichtbar. EHR-Daten sind außerdem unsauber: Freitextnotizen, inkonsistente Kodierung und Diagnosen, die eher zur Abrechnung als zur klinischen Genauigkeit erfasst wurden.

Diagnosen werden typischerweise in ICD-10 kodiert (International Classification of Diseases, 10. Revision, der WHO-Standard für Diagnosecodes). Prozeduren nutzen in den USA häufig CPT (Current Procedural Terminology).

2. Claims-Daten

Claims sind die Abrechnungsdaten zwischen Leistungserbringern und Kostenträgern (Versicherer oder in Europa nationale Gesundheitssysteme). Jedes erstattete Medikament, jeder Test und jede Prozedur hinterlässt einen Claim.

Beantwortet gut: Hat der Patient das Rezept eingelöst? Wie sah die gesamte Versorgungsreise über Leistungserbringer hinweg aus? Claims folgen dem Geld und erfassen damit Aktivität über Institutionen hinweg.

Kann nicht beantworten: Klinische Outcomes und Laborwerte. Ein Claim sagt Ihnen, dass ein Test abgerechnet wurde, nicht das Ergebnis. Außerdem gibt es einen Zeitverzug: Claims werden Wochen bis Monate nach dem Ereignis abgerechnet.

In den USA veröffentlichen die Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) große Claims-Datensätze. Ein nützlicher kostenloser Einstieg ist das CMS Research Data portal.

3. Genomics-Daten

DNA-Sequenzierung, Genexpression und Variantendaten. Zu den Formaten gehören FASTQ (Rohdaten), BAM (alignierte Reads) und VCF (Variant Call Format, das auflistet, wo ein Genom von einer Referenz abweicht).

Beantwortet gut: Warum hat ein Patient angesprochen oder nicht angesprochen? Welche Mutation treibt einen Tumor? Genomics ist die Grundlage der Präzisionsonkologie, etwa wenn ein Lungenkrebspatient mit EGFR-Mutation einer zielgerichteten Therapie zugeordnet wird.

Kann nicht beantworten: Was der Patient klinisch tatsächlich erlebt hat. Eine Variante ist eine Wahrscheinlichkeit, kein Outcome. Genomics-Dateien sind zudem riesig (ein einzelnes Gesamtgenom hat unkomprimiert etwa 100 bis 200 Gigabyte) und erfordern strenge Governance, weil sie von Natur aus identifizierend sind.

4. Adverse-Event-Register

Sicherheitsmeldungen nach der Marktzulassung. Die US-Behörde FDA (Food and Drug Administration) betreibt FAERS (FDA Adverse Event Reporting System). Das EU-Pendant ist EudraVigilance, betrieben von der EMA (European Medicines Agency). Für Medizinprodukte betreibt die FDA MAUDE (Manufacturer and User Facility Device Experience).

Beantwortet gut: Welche Sicherheitssignale werden für ein Medikament oder ein Medizinprodukt marktweit gemeldet?

Kann nicht beantworten: Tatsächliche Inzidenzraten. Das sind Spontanmeldesysteme, das heißt, Meldungen sind freiwillig und unvollständig. Sie kkThe average number of new users each existing user generates through referrals. Above 1.0, growth compounds on itself and becomes exponential.Vollständige Definition ansehen →önnen keine echte Rate berechnen, weil Sie den Zähler kennen (Meldungen), aber nicht den Nenner (Gesamtzahl exponierter Patienten). Die Untererfassung ist massiv, und Meldungen steigen nach Medienaufmerksamkeit sprunghaft an. Behandeln Sie eine rohe FAERS-Zahl niemals als Rate.

FAERS ist öffentlich und über die openFDA API abrufbar.

5. Laborsysteme (LIMS)

Laboratory Information Management Systems verfolgen Proben, Assays und Ergebnisse in klinischen und Forschungslaboren. In Diagnostikunternehmen und in der Pharma-F&E sind LIMS-Daten das Rückgrat der experimentellen Reproduzierbarkeit.

Beantwortet gut: Was war das tatsächlich gemessene Ergebnis, inklusive Qualitätskontrollen? War der Assay validiert?

Kann nicht beantworten: Alles über den Patienten jenseits der Probe. LIMS ist probenzentriert, nicht patientenzentriert.

6. Produktionssysteme (MES)

Manufacturing Execution Systems und ihre Daten unterliegen GMP (Good Manufacturing Practice, der regulierte Qualitätsstandard für die Herstellung von Arzneimitteln und Medizinprodukten). Sie protokollieren Chargendokumentation, Umgebungsbedingungen, Gerätekalibrierung und Abweichungen.

Beantwortet gut: Wurde diese Charge korrekt hergestellt? Ist der Prozess unter Kontrolle? Kritisch für Biologika, bei denen der Prozess das Produkt weitgehend definiert.

Kann nicht beantworten: Alles Klinische. Aber eine Produktionsabweichung kann einen Rückruf auslösen, der Monate später in den Adverse-Event-Daten auftaucht, diese Welten hängen also zusammen.

Datensätze zum Sprechen bringen: das Linkage-Problem

Der schwierige Teil ist das Zusammenführen dieser Quellen. Es gibt selten einen gemeinsamen Patientenschlüssel. Linkage beruht auf tokenisierten Identifikatoren (datenschutzwahrende Hashes aus Name, Geburtsdatum und weiteren Feldern) oder auf standardisierten Datenmodellen.

Der wichtigste Standard ist OMOP CDM (Observational Medical Outcomes Partnership Common Data Model), gepflegt von der OHDSI-Community. ErErThe ratio of interactions (likes, comments, shares) to reach for a given piece of content, used to gauge how well audiences respond relative to how many people saw it.Vollständige Definition ansehen → bringt EHR- und Claims-Daten in eine gemeinsame Struktur, sodass dieselbe Analyse über Krankenhäuser und Länder hinweg läuft. In Genomics und im klinischen Datenaustausch ist FHIR (Fast Healthcare Interoperability Resources) der dominierende APIAPIApplication Programming Interface: a standardised interface that lets applications communicate and exchange data without knowing each other's internal workings.Vollständige Definition ansehen →-Standard.

Datenqualität: die Kennzahlen, die zählen

Datenqualität ist hier nicht abstrakt. Ein fehlender Laborwert kann eine Zulassungseinreichung wertlos machen. Die OHDSI-Community gruppiert Qualitätsprüfungen in drei Dimensionen, die Sie sich einprägen sollten:

• Conformance: Entsprechen die Daten dem erwarteten Format? (Ist jeder ICD-10-Code ein gültiger Code?)
• Completeness: Wie viel fehlt? (Bei welchem Prozentsatz der Patienten ist ein Body-Mass-Index erfasst?)
• Plausibility: Ist der Wert glaubwürdig? (Ein erfasster systolischer Blutdruck von 400 ist unmöglich.)

Ein Rechenbeispiel: Completeness

Angenommen, Sie extrahieren 50.000 Diabetespatienten aus einer EHR und wollen HbA1c (einen Marker für die Blutzuckereinstellung) als Outcome nutzen. Sie stellen fest, dass bei 32.000 Patienten mindestens ein HbA1c-Wert erfasst ist.

Completeness = 32.000 / 50.000 = 64 %

Diese Lücke von 36 % ist nicht zufällig. Patienten mit erfassten Werten sind meist kränker oder engagierter, ein Bias namens informed presence. Wenn Sie nur die 64 % analysieren, sind Ihre Ergebnisse womöglich nicht generalisierbar. Die Kennzahl zeigt das Problem an; lösen muss es Ihr Urteilsvermögen.

Hier dieselbe Prüfung als SQLSQLSales Qualified Lead: a prospect the sales team has validated as ready for direct outreach and a proposal, having passed clear qualification criteria.Vollständige Definition ansehen → gegen eine OMOP-artige Tabelle:

SELECT
  COUNT(DISTINCT person_id) FILTER (
    WHERE measurement_concept_id = 3004410  -- HbA1c
  )::float
  / COUNT(DISTINCT person_id) AS hba1c_completeness
FROM measurement;

Governance: wer die Daten anfassen darf

Jeder der genannten Datensätze ist reguliert, und die Regeln unterscheiden sich je nach Region.

USA: HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) regelt geschützte Gesundheitsinformationen. Daten lassen sich freier nutzen, sobald sie de-identifiziert sind, was HIPAA über zwei Methoden definiert: Safe Harbor (Entfernen von 18 festgelegten Identifikatoren) oder Expert Determination (ein Statistiker bescheinigt ein geringes Re-Identifikationsrisiko).

Europa: Die DSGVO (Datenschutz-Grundverordnung) behandelt Gesundheits- und genetische Daten als besondere Kategorie, die eine starke Rechtsgrundlage erfordert. Der neue European Health Data Space (EHDS), 2024 verabschiedet und bis in die späten 2020er Jahre in der Umsetzung, schafft einen Rahmen für die Weiternutzung von Gesundheitsdaten zu Forschungszwecken über Mitgliedstaaten hinweg. Rechnen Sie damit, dass das den europäischen Datenzugang in den kommenden Jahren umgestaltet.

Speziell für Medtech fallen Produkte in der EU unter die MDR (Medical Device Regulation), die eine laufende Datenerhebung nach Marktzulassung vorschreibt.

Genomics verdient besondere Vorsicht: DNA lässt sich nicht wirklich de-identifizieren, weil die Sequenz selbst ein Identifikator ist. Governance stützt sich dort auf Zugriffskontrollen und Einwilligung, nicht auf Anonymisierung.

Den richtigen Datensatz wählen: eine schnelle Karte

• Arzneimittelnutzung und Kosten auf Populationsebene? Claims.
• Detaillierte klinische Outcomes in einem System? EHR.
• Warum eine Subgruppe anders reagiert hat? Genomics verknüpft mit EHR.
• Aufkommendes Sicherheitssignal? FAERS / EudraVigilance / MAUDE, im Bewusstsein, dass Sie keine echten Raten berechnen kkThe average number of new users each existing user generates through referrals. Above 1.0, growth compounds on itself and becomes exponential.Vollständige Definition ansehen →önnen.
• Chargenqualität und Ursachenanalyse bei Rückrufen? MES unter GMP.

Der professionelle Reflex ist, vor jeder Analyse zu fragen: Welcher Datensatz wurde dafür konzipiert, das zu erfassen, und wofür ist ererThe ratio of interactions (likes, comments, shares) to reach for a given piece of content, used to gauge how well audiences respond relative to how many people saw it.Vollständige Definition ansehen → strukturell blind?

Kernaussagen

• Jeder Datensatz hat einen Zweck und einen blinden Fleck. Claims folgen dem Geld, EHRs folgen der Versorgung, Register folgen den Meldungen. Passen Sie den Datensatz zur Frage und benennen Sie, was ererThe ratio of interactions (likes, comments, shares) to reach for a given piece of content, used to gauge how well audiences respond relative to how many people saw it.Vollständige Definition ansehen → nicht sehen kann.
• Spontanmeldungen sind keine Raten. FAERS, EudraVigilance und MAUDE fehlt der Nenner. Präsentieren Sie eine rohe Zahl an Adverse Events nie als Inzidenzrate.
• Qualität ist messbar. Nutzen Sie Conformance, Completeness und Plausibility. Eine Completeness von 64 % ist ein Warnsignal für Informed-Presence-Bias, nicht bloß eine Zahl.
• Linkage läuft über Standards. OMOP CDM für Beobachtungsanalysen und FHIR für den Austausch sind die beiden Abkürzungen, die heterogene Systeme interoperabel machen.
• Governance unterscheidet sich nach Region. HIPAA-De-Identifikation in den USA, DSGVO plus der entstehende European Health Data Space in der EU, und Genomics, das nie vollständig anonymisiert werden kann.