Benchmarks, auf die es ankommt: F&E-Kosten, Erfolgsquoten und Time to Market

# Benchmarks, auf die es ankommt: F&E-Kosten, Erfolgsquoten und Time to Market

Eine einzige Zahl, 2,6 Milliarden Dollar, prägt seit über einem Jahrzehnt die strategischen Diskussionen in der Pharmabranche. Sie stammt aus einer Studie des Tufts Center for the Study of Drug Development von 2014, die die vollumfänglichen Kosten für die Markteinführung eines neuen Medikaments schätzt, einschließlich der Kosten für Fehlschläge. Kritiker nennen sie branchenfinanziert und überhöht. Befürworter sagen, sie sei die beste verfügbare Schätzung. Beides kann stimmen. Diese Lektion zeigt Ihnen, woher diese Benchmark-Zahlen kommen, wie Sie sie selbst nachrechnen und wie Sie sich von keiner einzelnen Zahl in die Irre führen lassen, auch nicht von dieser.

Warum eine einzelne Zahl nie die ganze Geschichte erzählt

Die 2,6-Mrd.-Dollar-Zahl (Tufts, 2014, Schätzung) bündelt zwei sehr unterschiedliche Dinge:

• Out-of-pocket-Kosten: was ein Unternehmen tatsächlich für die Medikamente ausgibt, die erfolgreich sind.
• Kapitalisierte Kosten: Out-of-pocket-Kosten plus die „Opportunitätskosten" des über Jahre gebundenen Kapitals, plus eine Zurechnung der Kosten jedes Medikaments, das unterwegs gescheitert ist.

Der zweite Teil leistet dabei die meiste Arbeit. Rund die Hälfte der 2,6 Mrd. Dollar sind kalkulatorische Kapitalkosten, nicht ausgegebenes Geld. Eine JAMA-Studie von 2020 (Wouters, McKee, Luyten) auf Basis der SEC-Einreichungen von 63 Unternehmen schätzte einen niedrigeren Median von etwa 1,1 Milliarden Dollar pro zugelassenem Medikament (Schätzung, Daten von 2020). Keine der beiden Zahlen ist „falsch". Sie beantworten unterschiedliche Fragen: ökonomische Kosten des eingesetzten Kapitals versus buchhalterisch ausgegebenes Geld.

Lektion: Fragen Sie immer „Kosten wofür, gemessen wie", bevor Sie einen F&E-Benchmark zitieren.

Das Vokabular, das Sie brauchen

• R&D: Research and Development (Forschung und Entwicklung). In der Pharmabranche grob unterteilt in Discovery/Präklinik und Klinik (Studien am Menschen).
• FDA: US Food and Drug Administration, die primäre US-Aufsichtsbehörde für Arzneimittel und Biologika.
• EMA: European Medicines Agency, koordiniert die EU-weite Arzneimittelbewertung (nationale Behörden wie das deutsche BfArM spielen weiterhin eine Rolle).
• NDA / BLA: New Drug Application / Biologics License Application, der Zulassungsantrag bei der FDA.
• IND: Investigational New Drug application, erforderlich bevor Studien am Menschen beginnen kkThe average number of new users each existing user generates through referrals. Above 1.0, growth compounds on itself and becomes exponential.Vollständige Definition ansehen →önnen.
• Phase I, II, III: Stufen klinischer Studien zur Prüfung von Sicherheit (I, klein, gesunde Probanden oder Patienten), Wirksamkeit/Dosierung (II) und bestätigender Wirksamkeit im großen MaMaUsing software to automate repetitive marketing tasks and campaigns, enabling personalisation at scale across channels like email, web, and social.Vollständige Definition ansehen →ßstab (III, oft hunderte bis tausende Patienten).
• POS (Probability of Success): Wahrscheinlichkeit, dass ein Medikament, das in eine bestimmte Phase eintritt, am Ende die Zulassung erreicht.
• NME/NCE: New Molecular Entity / New Chemical Entity, ein wirklich neuartiges Medikament (keine Neuformulierung).
• Patent cliff: der Zeitraum, in dem ein Blockbuster seinen Patentschutz verliert und Generika- oder Biosimilar-Wettbewerb ausgesetzt ist.
• Biosimilar: eine Fast-Kopie eines Biologikums, das biologische Äquivalent eines Generikums.
• Orphan Drug: behandelt eine seltene Erkrankung; kommt mit Anreizen (Steuergutschriften, Marktexklusivität) nach Gesetzen wie dem US Orphan Drug Act (1983).

Erfolgsquoten: die Zahl, die im Tagesgeschäft am meisten zählt

Führungskräfte und Investoren verfolgen klinische Erfolgsquoten weit stärker als die aggregierte Kostenzahl, weil sie die Portfoliorechnung bestimmen.

Ein viel zitierter Benchmark (BIO, Biotechnology Innovation Organization, mit Amplitude und QLS Advisors, „Clinical Development Success Rates", letzte größere Ausgabe mit Daten von 2011-2020) beziffert die Gesamtwahrscheinlichkeit einer Zulassung ab Phase I auf rund 7,9 % über alle Indikationsgebiete hinweg (Schätzung). Nach Phasen werden häufig folgende ungefähre Übergangsraten genannt:

| Übergang | Ungefähre Erfolgsquote (Schätzung) |

|---|---|

| Phase I → II | ~52 % |

| Phase II → III | ~28-30 % |

| Phase III → Zulassung (NDA/BLA-Einreichung und Freigabe) | ~57-60 % |

Onkologie liegt insgesamt tendenziell niedriger (große Patientenheterogenität, schwierige Endpunkte); Infektionskrankheiten und Impfstoffe kkThe average number of new users each existing user generates through referrals. Above 1.0, growth compounds on itself and becomes exponential.Vollständige Definition ansehen →önnen höher liegen.

Eine Beispielrechnung, die Sie tatsächlich nutzen werden

Angenommen, ein Mid-Cap-Biotech hat 20 Assets in Phase I und will schätzen, wie viele davon den Markt erreichen.

20 × 0,079 (POS von Phase I bis Zulassung) ≈ 1,6 zugelassene Medikamente, die aus dieser Kohorte zu erwarten sind.

Deshalb betreibt die Pharmabranche große, diversifizierte Pipelines statt auf ein Molekül zu setzen, und deshalb bepreisen Lizenzdeals Assets in frühen Phasen mit einem deutlichen Abschlag auf das Peak-Sales-Potenzial: Der POS-Abschlag leistet in dieser Bewertung die meiste Arbeit.

Time to Market: die andere Hälfte der Benchmark-Geschichte

Kosten und Erfolgsquote zählen nur zusammen mit Zeit. Häufig zitierte Schätzung: Die gesamte klinische Entwicklung (IND bis Zulassung) dauert im Schnitt 10 bis 12 Jahre (Schätzungen von Tufts/DiMasi, verschiedene Jahre), wovon die klinischen Studien selbst (Phase I bis III) etwa 6 bis 7 Jahre beanspruchen.

Die FDA-Prüfungszeiten sind präziser, weil es sich um regulatorische Zielvorgaben handelt, nicht um Schätzungen der Biologie:

• Standard Review: FDA-Ziel von 10 Monaten ab Annahme der Einreichung.
• Priority Review: FDA-Ziel von 6 Monaten, gewährt für Medikamente gegen schwere Erkrankungen mit relevanter Verbesserung gegenüber der bestehenden Therapie.
• Accelerated Approval, Breakthrough Therapy und Fast Track sind weitere FDA-Einstufungen, die die Entwicklung verkürzen kkThe average number of new users each existing user generates through referrals. Above 1.0, growth compounds on itself and becomes exponential.Vollständige Definition ansehen →önnen, nicht nur die Prüfung (Details: Leitfaden der FDA zu beschleunigten Programmen).

In Europa hat das zentralisierte Verfahren der EMA eine Standard-Prüfuhr von 210 aktiven Tagen (angehalten für Antworten des Unternehmens auf Fragen), danach erteilt die Europäische Kommission die EU-weit gültige Marktzulassung.

Marktgröße: die Zahlen, an denen Sie Gespräche verankern

Nach aktuellen Schätzungen (Berichte des IQVIA Institute, Ausgaben 2023-2024) lohnen sich diese groben Größenordnungen:

• Globaler Pharmamarkt: etwa 1,6 bis 1,7 Billionen Dollar an jährlichen Ausgaben (Schätzung, 2023).
• US-Anteil: rund 45-50 % der globalen Pharmaausgaben, mit Abstand der größte einzelne nationale Markt.
• Europa (Top 5: Deutschland, Frankreich, Italien, Spanien, UK zusammen): ein deutlich kleinerer Gesamtanteil, oft mit rund 20-25 % der globalen Ausgaben zusammengenommen angegeben (Schätzung).
• US-F&E-Ausgaben der Industrie (PhRMA-Mitgliedsunternehmen): häufig mit über 100 Milliarden Dollar pro Jahr allein in den USA beziffert (Schätzung, PhRMA-Jahreszahlen).

Warum die USA dominieren: höhere Listenpreise, in vielen Fällen schnellere Erstattungsentscheidungen und eine große privat versicherte Bevölkerung. Europas stärker zentralisierte Health-Technology-Assessment-Verfahren (HTA) wie das deutsche IQWiG oder das britische NICE verhandeln Preise nach der Markteinführung tendenziell schneller nach unten.

Praktische Due Diligence: wie Sie diese Zahlen nutzen, ohne getäuscht zu werden

Wenn Sie eine Pharma-Schlagzeilenstatistik sehen, gehen Sie diese kurze Checkliste durch:

1. Wessen Zahl ist das? Branchenverband (PhRMA, EFPIA), unabhängige akademische Studie oder das Investorendeck eines einzelnen Unternehmens? Jeder hat andere Anreize.

2. Welche Grundgesamtheit? „Alle Medikamente" versus „nur Onkologie" versus „Orphan Drugs" verändert Erfolgsquoten und Kosten um ein Vielfaches.

3. Kapitalisierte oder Out-of-pocket-Kosten? Wie oben gezeigt, kann allein das die Zahl verdoppeln.

4. Welches Jahr und welcher Phasenmix? Benchmarks für Erfolgsquoten verändern sich, wenn sich der PipelinePipelineAll active sales opportunities across the stages of the sales process, together with their combined potential value and probability of closing.Vollständige Definition ansehen →-Mix verschiebt (heute mehr Biologika und Zell-/Gentherapien als vor einem Jahrzehnt, und diese haben andere Risikoprofile als Small-Molecule-Medikamente).

5. Schließt die Time to Market die präklinische Discovery ein oder aus? „10 Jahre" und „15 Jahre" sind beide vertretbar, je nachdem, wann die Uhr startet.

Eine gute Angewohnheit: Wann immer Sie einen Benchmark in einem Memo oder Pitch zitieren, ergänzen Sie Quelle und Jahr in Klammern, genau wie es diese Lektion tut. Das signalisiert Sorgfalt und schützt Sie, wenn jemand die Zahl infrage stellt.

Als Primärquelle zum Abspeichern: Über den Hub der FDA zu Drug Approvals and Databases kkThe average number of new users each existing user generates through referrals. Above 1.0, growth compounds on itself and becomes exponential.Vollständige Definition ansehen →önnen Sie die tatsächlichen Zulassungsdaten und Prüfungsarten für jedes Medikament nachschlagen, eine schnelle Möglichkeit, „durchschnittliche" Zeitangaben gegen reale Fälle gegenzuprüfen.

Key Takeaways

• Die berühmte Zahl „2-3 Mrd. Dollar pro Medikament" ist eine Schätzung kapitalisierter Kosten (Tufts, 2014), die Kapitalkosten und die Zurechnung von Fehlschlägen enthält; Out-of-pocket-Schätzungen liegen näher bei 1,1 Mrd. Dollar (JAMA, 2020, Schätzung). Fragen Sie immer, welche Definition verwendet wird.
• Klinische Erfolgsquoten (~7,9 % von Phase I bis Zulassung, Schätzung BIO/QLS) sind die Zahl, die PipelinePipelineAll active sales opportunities across the stages of the sales process, together with their combined potential value and probability of closing.Vollständige Definition ansehen →-Dimensionierung und Lizenzbewertungen tatsächlich steuert; rechnen Sie die Multiplikation (Assets × POS) selbst, statt einer einzelnen Schlagzeilenstatistik zu vertrauen.
• Die Time to Market liegt Ende zu Ende bei etwa 10-12 Jahren (Schätzung), aber die FDA-Prüfung selbst hat harte Zielvorgaben (10 Monate Standard, 6 Monate Priority), die man genau kennen sollte, da es regulatorische Zusagen sind und keine statistischen Durchschnitte.
• Die USA machen rund die Hälfte der globalen Pharmaausgaben aus (Schätzung, IQVIA), Europas Top-fünf-Märkte zusammen sind spürbar kleiner; diese Asymmetrie erklärt, warum Launch-Reihenfolge und Preisstrategie üblicherweise in den USA beginnen.
• Bevor Sie einen Pharma-Benchmark weitergeben, prüfen Sie Quelle, untersuchte Grundgesamtheit, Kostendefinition und Jahr. Diese Fünf-Sekunden-Gewohnheit verhindert die meisten öffentlichen Fehlverwendungen dieser Zahlen.